12月17日，葵花藥業(yè)集團(tuán)與印度跨國(guó)制藥企業(yè)印度瑞迪博士實(shí)驗(yàn)室達(dá)成兩款兒童罕見(jiàn)病藥戰(zhàn)略推廣合作。北京醫(yī)學(xué)會(huì)罕見(jiàn)病分會(huì)主任委員丁潔透露，我國(guó)2000萬(wàn)罕見(jiàn)病患，50%的罕見(jiàn)病在兒童期發(fā)病，兒童是罕見(jiàn)病的重災(zāi)區(qū)。
“2018年5月，中國(guó)出了第一批罕見(jiàn)病目錄。雖然只含了121種，跟罕見(jiàn)病整體來(lái)講是遠(yuǎn)遠(yuǎn)不夠，罕見(jiàn)病應(yīng)該是四位數(shù)，甚至是五位數(shù)，中國(guó)第一批目錄才121種，但是有里程碑意義的?！岸嵳劦?。
《2019年中國(guó)罕見(jiàn)病藥物可及性報(bào)告》的統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)顯示：全球罕見(jiàn)病患者已超過(guò) 2.5 億，患者中近 50% 為兒童。全球已知的罕見(jiàn)病約有 7，000 多種，僅有不到 10% 的疾病有已批準(zhǔn)的治療藥物或方案。我國(guó)罕見(jiàn)病患者超2000萬(wàn)人，每年新出生的罕見(jiàn)病患兒超過(guò)20萬(wàn)。目前，90%以上的罕見(jiàn)病缺乏有效治療手段，大部分患者需要終身服藥。
丁潔談到，罕見(jiàn)病最大的問(wèn)題就是缺醫(yī)少藥，她曾經(jīng)做過(guò)的研究發(fā)現(xiàn)，最長(zhǎng)的罕見(jiàn)病誤診時(shí)間是33年。葵花藥業(yè)此次戰(zhàn)略合作的“氨己烯酸散”主要治療嬰兒痙攣癥（IS）；另一款藥物——“鹽酸曲恩汀膠囊”，則針對(duì)罕見(jiàn)病“銅娃娃”。