·截至2022年7月，已有治療45種罕見病的89種藥物在中國獲批；全國層面，治療27種罕見病的56種藥物已經(jīng)被納入國家醫(yī)保目錄。但依然有7種致殘致死率高、需要長期治療的罕見病，其在中國獲批的所有治療藥物，年治療費用較高，但均未被納入國家醫(yī)保目錄。
視覺中國 資料圖10月24日，在中國罕見病聯(lián)盟執(zhí)行理事長李林康、上海市衛(wèi)生和健康發(fā)展研究中心主任金春林等專家的指導(dǎo)下，由蔻德罕見病中心（CORD）和IQVIA艾昆緯管理咨詢聯(lián)合編寫的《共同富裕下的中國罕見病藥物支付》報告（以下簡稱“報告”）正式發(fā)布。
《報告》顯示：截至2022年7月，已有治療45種罕見病的89種藥物在中國獲批；全國層面，治療27種罕見病的56種藥物已經(jīng)被納入國家醫(yī)保目錄。但依然有7種致殘致死率高、需要長期治療的罕見病，其在中國獲批的所有治療藥物，年治療費用較高，但均未被納入國家醫(yī)保目錄。
金春林參加發(fā)布會并表示，罕見病現(xiàn)實存在的問題是確診難、誤診多、治療缺、費用高，以及照料重等特點。尤其是看病貴、看病難的問題，在罕見病患者身上體現(xiàn)得尤為明顯，災(zāi)難性的衛(wèi)生支出頻發(fā)，所以罕見病治療存在著很多不確定性和未知性。同時，罕見病的問題不僅是醫(yī)療保險問題，更是整個醫(yī)療保障體系的問題。
與會專家認為，作為社會文明的標志之一，罕見病問題不僅是醫(yī)學(xué)問題，也是經(jīng)濟學(xué)問題、公共治理問題，更是社會民生問題，對于整個社會發(fā)展具有重要意義。
江蘇省醫(yī)療保險研究會會長胡大洋，中國財政科學(xué)研究院社會發(fā)展研究中心副主任、國家衛(wèi)健委罕見病診療與保障專家委員會委員朱坤等專家也參加會議，并就如何篩選罕見病高價值藥物等問題展開討論。
《報告》指出，要建立罕見病高價值藥物遴選和醫(yī)保準入評估機制，組織專家探討、協(xié)商罕見病高價值藥物的遴選原則。對符合條件的藥物，醫(yī)保準入時放寬支付閾值或采取其他衛(wèi)生技術(shù)評估手段，協(xié)議期滿后根據(jù)協(xié)議期內(nèi)真實世界表現(xiàn)和市場情況進一步調(diào)整支付標準。
胡大洋認為，篩選高價值罕見病治療藥物，不僅涉及到醫(yī)療保障問題，也關(guān)系到醫(yī)保支付的效率問題。罕見病高價值藥物不僅指藥物價格高，更代表藥物的治療價值高、藥效好。因此無論是基本保障還是商業(yè)保險，抑或其他的支付方式，都必須更加重視罕見病藥物的療效，以及對于患者的價值意義。
據(jù)了解，《報告》建議實行罕見病患者年度自付費用封頂機制，個人負擔(dān)封頂建議在3-8萬元之間。
對此胡大洋表示，罕見病診療很重要，但由于其他大眾病并沒有設(shè)置個人支付最高限額，所以不建議限定罕見病個人支付金額。解決罕見病醫(yī)療保障問題可以從多種渠道入手。比如把個人支付與家庭收入結(jié)合起來，把整個醫(yī)療保障的水平跟經(jīng)濟發(fā)展水平結(jié)合起來，設(shè)立總體個人支付水平。
朱坤補充道：“設(shè)立個人支付限定額要考慮保障對象、基本醫(yī)保等問題，比如一些費用較高的罕見病治療藥物要花費50萬至100萬，甚至200萬，一般情況下最多保險金額也低于50萬，剩下費用的承擔(dān)就涉及到責(zé)任分擔(dān)的問題，所以設(shè)置個人支付限額需謹慎?！?/p>
朱坤認為，關(guān)注罕見病問題，就必須要關(guān)注低收入及中等收入群體，對于低收入人群，罕見病醫(yī)療保障起到變相增加收入的作用。對于中等收入群體，罕見病醫(yī)療保障起到維持現(xiàn)有生活水平的作用，這是共同富裕較為理想的結(jié)果。
黨的二十大報告提出，要促進“醫(yī)保、醫(yī)療、醫(yī)藥協(xié)同發(fā)展和治理”。朱坤表示，醫(yī)療、醫(yī)藥、醫(yī)保三者如何真正聯(lián)動，形成閉環(huán)來促進罕見病治療發(fā)展，是未來需要長期關(guān)注的工作重點。
據(jù)悉，《2022年國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄調(diào)整工作方案》提出，優(yōu)化申報范圍，向罕見病患者、兒童等特殊人群適當傾斜。取消對罕見病用藥申報“2017年1月1日后批準上市”的時間限制，同時增加納入國家鼓勵仿制藥品目錄。
據(jù)此次《報告》稱，截至目前，在中國開展臨床試驗的、以第一批罕見病目錄中疾病為目標適應(yīng)癥的180個新藥臨床研究中，有64%的新藥臨床研究由本土藥企主導(dǎo)或參與。其中，在18個有前景的作用機制中，本土藥企已經(jīng)實現(xiàn)“全球領(lǐng)先”。