說(shuō)起治療癌癥的方法，CAR-T療法絕對(duì)是近些年來(lái)廣為人知的“抗癌明星”，不少癌癥患者通過(guò)它重獲了新生。
那么，大家知道世界上第一個(gè)接受CAR-T治療的那個(gè)白血病患兒現(xiàn)在如何了嗎？
01
世界首位接受CAR-T治療者，
癌細(xì)胞已完全消失了11年
2010年，5歲的艾米莉被確診為白血病，當(dāng)時(shí)唯一的治療方案就是化療。但經(jīng)過(guò)多次化療，艾米莉的病情并沒(méi)有得到緩解，2年時(shí)間里病情還是持續(xù)不斷地發(fā)展。在當(dāng)時(shí)，骨髓移植成為了唯一的希望，但艾米莉的身體已經(jīng)差到無(wú)法耐受任何治療，留給她的時(shí)間不多了。
醫(yī)生更是直接判了“死刑”，讓父母盡早把艾米莉接回家，讓她在家人的陪同下度過(guò)最后的時(shí)光。但她的父母不愿意就此放棄，開(kāi)始四處搜尋可治療的方法，并為艾米莉進(jìn)行了轉(zhuǎn)院。
化療后的艾米莉
在她入住新醫(yī)院的前一天，那家醫(yī)院剛剛獲批可在兒童難治型/復(fù)發(fā)型急性淋巴細(xì)胞白血病患者中展開(kāi)CAR-T療法臨床實(shí)驗(yàn)。在當(dāng)時(shí)，CAR-T療法僅在三名成人身上進(jìn)行了相關(guān)實(shí)驗(yàn)，且取得了不錯(cuò)的預(yù)后。
但沒(méi)有在兒童身上進(jìn)行過(guò)多實(shí)驗(yàn)，對(duì)于艾米莉而言，使用CAR-T療法之后的情況，是完全未知的。但父母還是決定放手一搏，他們認(rèn)為沒(méi)什么比失去心愛(ài)的女兒更糟糕。
2012年4月，艾米莉成功進(jìn)行了CAR-T細(xì)胞療法的治療。一個(gè)月后，她體內(nèi)的癌細(xì)胞完全清除，之后也一直處于緩解狀態(tài)。
如今11年過(guò)去了，艾米莉已經(jīng)從之前那位差點(diǎn)被病魔奪走生命的光頭小女孩，長(zhǎng)成了亭亭玉立的大姑娘，且剛剛度過(guò)了18歲的生日，即將高中畢業(yè)。未來(lái)的人生，會(huì)有更多的可能性在等著她……
2022年時(shí)的艾米莉
02
國(guó)內(nèi)接受CAR-T治療年齡最大者，
20天癌細(xì)胞被清除
隨著CAR-T細(xì)胞療法技術(shù)的進(jìn)步，國(guó)內(nèi)也不斷在該方向上進(jìn)行嘗試，并取得了不錯(cuò)的成果，85歲的李婆婆便是受益者之一。
2017年，李婆婆因發(fā)現(xiàn)頸部有異常腫塊到醫(yī)院檢查，被診斷為非霍奇金彌漫大B細(xì)胞淋巴瘤，它是一種非常常見(jiàn)的血液系統(tǒng)惡性腫瘤。
后面的幾年間，李婆婆始終堅(jiān)持規(guī)范化治療，期間每次復(fù)查的結(jié)果都顯示病情控制的不錯(cuò)?？删驮?021年，李婆婆的病情突然惡化，后被確診為彌漫大B細(xì)胞淋巴瘤復(fù)發(fā)。
在經(jīng)多家醫(yī)院治療無(wú)果后，李婆婆來(lái)到了重慶大學(xué)附屬腫瘤醫(yī)院血液腫瘤中心尋求一線希望。專(zhuān)家仔細(xì)分析后，建議李婆婆進(jìn)行CAR-T細(xì)胞治療。
之后，在家屬與本人的同意下，2022年7月18日，李婆婆正式開(kāi)始了CAR-T細(xì)胞治療。幸運(yùn)的是，期間李婆婆并未出現(xiàn)較嚴(yán)重的并發(fā)癥。僅20天后，也就是8月7日，醫(yī)生在為李婆婆進(jìn)行全面檢查后宣布，其各項(xiàng)指標(biāo)恢復(fù)正常，可辦理出院手續(xù)。
至此，85歲的李婆婆也成為了目前國(guó)內(nèi)接受CAR-T治療患者中年齡最大者。
現(xiàn)面原發(fā)性、復(fù)發(fā)性、轉(zhuǎn)移性（非腦轉(zhuǎn)）癌癥患者，多種靶向新藥、腫瘤免疫治療新藥，新療法，正在招募臨床試驗(yàn)患者。
03
129萬(wàn)一針的CAR-T，“神”在哪里？
CAR-T療法是針對(duì)部分癌癥的有效治療方法之一，它是利用患者自身免疫系統(tǒng)內(nèi)的T細(xì)胞/T淋巴細(xì)胞來(lái)對(duì)抗腫瘤。而T細(xì)胞是體內(nèi)的“衛(wèi)士”，除了可殺滅細(xì)菌外，還能消滅包含癌細(xì)胞在內(nèi)的惡變細(xì)胞。
CAR-T療法可通過(guò)收集患者體內(nèi)的T細(xì)胞，而后將T細(xì)胞在體外進(jìn)行轉(zhuǎn)基因修飾，令其變成“加強(qiáng)版”T細(xì)胞，這些細(xì)胞可識(shí)別并粘附在癌細(xì)胞表面的特定蛋白質(zhì)上。之后在體外對(duì)T細(xì)胞進(jìn)行增殖，等到數(shù)量達(dá)到足以殺滅癌細(xì)胞時(shí)，再回輸至患者體內(nèi)，以此來(lái)達(dá)到消滅癌癥的目的。
然而，對(duì)于普通人而言，CAR-T療法的價(jià)格無(wú)疑是“天價(jià)”，舉個(gè)例子：國(guó)內(nèi)已獲批的兩種，其價(jià)格分別為120萬(wàn)、129萬(wàn)，但比起國(guó)外動(dòng)輒兩三百萬(wàn)價(jià)格來(lái)說(shuō)，還算是好的了。
它為什么這么貴？主要有4個(gè)原因:
一是CAR-T細(xì)胞制備大部分是完全個(gè)性化定制，目前無(wú)法實(shí)現(xiàn)規(guī)?；慨a(chǎn)，每一個(gè)患者都需要耗費(fèi)高昂的成本進(jìn)行獨(dú)立的制備；
二是整個(gè)過(guò)程中需要涉及到很多環(huán)節(jié)，對(duì)于質(zhì)量的把控非常嚴(yán)格，這些均需要較高的費(fèi)用；
三是該療法的產(chǎn)業(yè)還處于發(fā)展初期，在原料、設(shè)備等產(chǎn)業(yè)鏈上尚不成熟，這也會(huì)導(dǎo)致成本增加。
四是藥廠在研發(fā)藥物過(guò)程中，需要付出高昂的研發(fā)成本，這些成本也會(huì)被藥企均攤到藥物的費(fèi)用內(nèi)收回成本。
另外，CAR-T療法藥物阿基侖賽注射液在此前曾有望進(jìn)入醫(yī)保談判，但最終還是因多種原因未能進(jìn)入最終的談判階段。對(duì)此相關(guān)部門(mén)回應(yīng)，因?yàn)樵撍幍膬r(jià)格遠(yuǎn)超基金承受能力和老百姓的負(fù)擔(dān)水平，不具備經(jīng)濟(jì)性，所以才將它拒之門(mén)外。
其實(shí)，這種天價(jià)藥對(duì)應(yīng)的疾病尚有其他方法可以治療，CAR-T療法目前也尚未普及，通過(guò)“以?xún)r(jià)換量”的模式進(jìn)入醫(yī)保的可能性確實(shí)不高。
現(xiàn)面原發(fā)性、復(fù)發(fā)性、轉(zhuǎn)移性（非腦轉(zhuǎn)）癌癥患者，多種靶向新藥、腫瘤免疫治療新藥，新療法，正在招募臨床試驗(yàn)患者。
04
CAR-T并非萬(wàn)能，這兩點(diǎn)要知曉
關(guān)于CAR-T療法，我們也不能過(guò)于神化，它并不是萬(wàn)能藥，對(duì)此要持有正確的心態(tài)。
CAR-T療法的適用范圍主要在血液系統(tǒng)惡性腫瘤，如急性淋巴細(xì)胞白血病、B細(xì)胞淋巴瘤等，主要是因?yàn)檠耗[瘤更容易被T細(xì)胞識(shí)別攻擊。
但對(duì)于肝癌、胃癌等實(shí)體腫瘤，CAR-T療法還存在巨大障礙，因?yàn)閷?shí)體腫瘤的特異性，導(dǎo)致CAR-T細(xì)胞難以直接運(yùn)輸?shù)搅鲶w中心，且腫瘤微環(huán)境會(huì)抑制T細(xì)胞活性，導(dǎo)致其失去效果。但也不能過(guò)于灰心，科研人員對(duì)此還在不斷嘗試中，相信在未來(lái)會(huì)突破這個(gè)瓶頸期。
陸軍軍醫(yī)大學(xué)西南醫(yī)院血液病中心陳潔平教授表示，CAR-T療法也存在一定的不良反應(yīng)：如治療過(guò)程中可能出現(xiàn)血細(xì)胞減少、感染、腫瘤溶解綜合征、細(xì)胞因子釋放癥等，嚴(yán)重的甚至?xí)虼硕＜吧?，但大部分的毒副反?yīng)在經(jīng)過(guò)及時(shí)干預(yù)后都是可逆的。
CAR-T療法對(duì)于一些癌癥患者而言是救命稻草般的存在，但也不能過(guò)于迷信，使用什么治療方案還是要遵醫(yī)囑。